11 tháng trước, Mỹ Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã đóng cửa thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I/II của Solid Biosciences' (SLDB) “IGNITE DMD” sau khi một trong những bệnh nhân trẻ tuổi tham gia thử nghiệm gặp phải “tác dụng phụ nghiêm trọng”. Mặc dù bệnh nhân đang được đề cập đang hồi phục, không có bệnh nhân mới nào gặp phải các tác dụng phụ nghiêm trọng như vậy và công ty cung cấp cho FDA “thông tin và biện pháp nhằm cải thiện sự an toàn cho bệnh nhân” và “dữ liệu liên quan đến cải tiến quy trình sản xuất”, FDA đã từ chối cho phép thử nghiệm. tiếp tục vào tháng 18 và yêu cầu Solid Biosciences cung cấp thêm thông tin về các thử nghiệm của mình cũng như về các biện pháp an toàn mà nó đề xuất bổ sung để đưa các thử nghiệm trở lại đúng hướng. Ba tháng nữa trôi qua nhanh chóng và - thành công! Vào thứ Năm, Solid Biosciences đã xác nhận rằng FDA đã “dỡ bỏ lệnh tạm dừng lâm sàng” đối với các thử nghiệm của mình, thừa nhận rằng công ty đã “giải quyết thỏa đáng tất cả các câu hỏi về tạm dừng lâm sàng”. Trong tương lai, công ty có kế hoạch loại bỏ hầu hết các viên nang virus rỗng (vỏ protein chứa vật liệu virus) và giới hạn trọng lượng tối đa của bệnh nhân trẻ em tham gia thử nghiệm ở mức 001 kg, để giảm tải lượng virus trong SGT-XNUMX liệu pháp điều trị mà bệnh nhân được tiếp xúc. Đúng như tên gọi, các thử nghiệm IGNITE DMD của Solid Biosciences nhằm mục đích làm chậm hoặc đảo ngược tác động của Bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), một bệnh di truyền gây thoái hóa và yếu cơ tiến triển, chủ yếu ở các bé trai từ hai tuổi trở lên (điều này giải thích trọng lượng tối đa của người tham gia thử nghiệm). SGT-001 của công ty là một liệu pháp gen tiêm một loại virus đã biến đổi vào bệnh nhân, chứa DNA được mã hóa để khắc phục các vấn đề gây ra bệnh. Ít nhất, đây là điều nên xảy ra trên lý thuyết. Các thử nghiệm IGNITE DMD được thiết kế để tìm hiểu xem nó có hoạt động trong thực tế hay không và nhờ sự xem xét lại của FDA, giờ đây các thử nghiệm này sẽ được phép tiếp tục - có thể là vào quý đầu tiên của năm 2021. Trong một ghi chú hôm thứ Năm, nhà phân tích Gbola Amusa của Chardan đã xác nhận rằng Quyết định của FDA đưa việc phát triển SGT-001 “trở lại đúng lộ trình” hướng tới giải quyết cơ hội thị trường toàn cầu trị giá 50 tỷ USD. Nếu được phê duyệt, phương pháp điều trị này sẽ là một trong số “tương đối ít” liệu pháp gen từng được phê duyệt để sử dụng cho con người trên toàn cầu, đưa Solid Biosciences lên vị trí dẫn đầu trên thị trường này. Và bởi vì các sản phẩm liệu pháp gen như SGT-001 được coi là “mới, phức tạp và tương đối khó sản xuất”, nên rào cản gia nhập thị trường này đối với các đối thủ cạnh tranh sẽ rất lớn. Nhà phân tích coi đây là một “cơ hội rộng lớn” - một cơ hội không không có rủi ro, nhưng một điều có thể, nếu phương pháp điều trị thành công, sẽ nâng cổ phiếu Solid Biosciences từ mức giá hiện tại là 4 đô la và thay đổi hoàn toàn thành 12.50 đô la trở lên. Nhân tiện, mục tiêu giá mới này cao hơn gấp đôi mức giá mà Amusa định giá cho công ty trước quyết định hôm thứ Năm của FDA và ngụ ý mức tăng 208% so với mức hiện tại. Và trên thực tế, Amusa trầm ngâm rằng “với sự tiến bộ”, phương pháp điều trị “có thể đưa SLDB vượt qua đáng kể mục tiêu giá cập nhật của chúng tôi là 12.50 đô la” - và lưu ý nhiều lần rằng trong những năm qua, cổ phiếu của Solid Biosciences thậm chí đã đạt đến “mức cao nhất > 50 đô la/tháng, ” ngụ ý rằng mức tăng cuối cùng có thể còn lớn hơn những gì anh ấy chuẩn bị đưa ra ngày hôm nay. (Để xem thành tích của Amusa, hãy nhấp vào đây) Nhìn chung, SLDB giữ xếp hạng Mua vừa phải theo sự đồng thuận của nhà phân tích, dựa trên 2 xếp hạng “mua” và 1 “giữ”. Cổ phiếu đang được bán với giá 4.06 USD và mục tiêu giá trung bình là 7.17 USD cho thấy tiềm năng tăng giá 79%. (Xem phân tích cổ phiếu SLDB trên TipRanks) Để tìm ý tưởng hay cho giao dịch cổ phiếu chăm sóc sức khỏe ở mức định giá hấp dẫn, hãy truy cập Những cổ phiếu tốt nhất để mua của TipRanks, một công cụ mới ra mắt hợp nhất tất cả những hiểu biết sâu sắc về vốn chủ sở hữu của TipRanks. Tuyên bố từ chối trách nhiệm: Các ý kiến được trình bày trong bài viết này là chỉ của các nhà phân tích nổi bật. Nội dung chỉ được sử dụng cho mục đích thông tin.
,